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miércoles, 18 de enero de 2012

Mas sobre terapias génicas: novedosa tecnologia de reparacion de RNA

Los científicos investigadores de Scripps crean una nueva tecnología de reparación de ARN
http://www.scripps.edu/news/press_releases/20120117disney.html

El descubrimiento podría ayudar a la búsqueda de tratamientos para enfermedades como la ataxia espinocerebelosa, la enfermedad de Huntington y la enfermedad de Kennedy.

JUPITER, FL, Enero 17, 2012. Los científicos de la universidad de la Florida y del Instituto Scripps de Investigación han identificado un compuesto que puede ayudar a reparar un tipo específico de defecto en el ARN, un tipo de material genético. Los métodos en el nuevo estudio podrían acelerar el desarrollo de terapias para tratar una variedad de enfermedades incurables como la enfermedad de Huntington, la ataxia espinocerebelosa y la enfermedad de Kennedy.
El nuevo estudio, publicado 17 de enero 2012 en un avance en la edición digital de la revista ACS Chemical Biology, describe un método para encontrar compuestos dirigidos a ARN defectuosos, específicamente ARN que lleva un motivo estructural se conoce como una "repetición tripleta expandida." La repetición de la tripleta, (una serie de tres nucleótidos repetidos muchas veces más de lo normal en el código genético de los individuos afectados), se ha asociado con una variedad de trastornos neurológicos y neuromusculares.

Durante mucho tiempo se pensó que sólo la proteína traducida a partir de este tipo de ARN era tóxica ", dijo Matthew Disney, profesor asociado en el Scripps Florida, que dirigió el estudio. "Pero se ha demostrado recientemente que tanto la proteína como el ARN son tóxicos. Nuestro descubrimiento de una pequeña molécula que se une al ARN y apaga su toxicidad no sólo demuestra que el ARN es tóxico, sino también abre nuevas vías para el desarrollo terapéutico debido a que han demostrado claramente que las pequeñas moléculas pueden revertir este tipo de defecto. "

En la nueva investigación, los científicos usaron una molécula llamada 4, 6-diamidino-2-phenylindole (DAPI) como una plantilla química estructural, para encontrar compuestos similares, pero más activos que inhiben la tripleta CAG tóxica repetida. Se encontró que uno de estos compuestos era efectivo en la inhibición de la toxicidad RNA en células derivadas de pacientes lo que demuestra una mejora de las anormalidades en las primeras etapas de la enfermedad.

El ARN tóxico en realidad succiona a otras proteínas que juegan un papel crítico en el procesamiento del ARN, que es mediador en varias enfermedades", dijo Disney. "Nuestro nuevo compuesto se dirige al ARN tóxico e inhibe la unión a proteínas, desactivando su toxicidad. Puesto que el desarrollo de fármacos dirigidos al ARN es extremadamente difícil, estos estudios pueden abrir nuevos caminos para explotar drogas dirigidas al ARN tóxico causante de un sinnúmero de enfermedades

Direcciones electronicas para consultar

Donde encontra información sobre la EH

Huntington´s disease Society of America hdsa_az@hotmail.com ; phardt1@cox.net
Barrow Neurological Institute . Dr Richard Burns
The Mayo Clinic . Dr John Caviness
Sun Health. Dr. Holly Shill

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