Células madre transportan hacia el cerebro terapia génica

Investigadores de la UC Davis dan un paso importante hacia el tratamiento de la enfermedad de Huntington.

http://www.jannolta.com/huntingtons_disease_research_update_2011

Las células madre son herramientas prometedoras para entregar la terapia genética en enfermedades actualmente incurables.
Un equipo de investigadores del Instituto para la Cura Regenerativa, de la UC Davis ha desarrollado una técnica usando células madre para entregar la terapia génica dirigida específicamente a la anomalía genética en la enfermedad de Huntington, un trastorno cerebral hereditario que causa movimientos incontrolados progresivos, demencia y muerte. Los resultados, en línea ahora disponibles en la revista Neurociencia Molecular y Celular, sugieren que es una terapia prometedora que podría bloquear el avance de la enfermedad.
"Por primera vez, hemos sido capaces de ofrecer con éxito secuencias inhibiboras de ARN de células madre directamente en las neuronas, disminuyendo de manera significativa la síntesis de la proteína huntingtina anormal", dijo Jan A. Nolta, investigadora principal del estudio y directora del programa de células madre del Instituto para la Cura Regenerativa de la UC Davis en California "Nuestro equipo ha hecho un gran avance que da esperanza a las familias afectadas por la enfermedad, de que la terapia genética podría algún día convertirse en una realidad."

La enfermedad de Huntington se puede controlar con medicamentos, pero actualmente no hay tratamientos para el deterioro físico, mental y de comportamiento de los pacientes. Nolta y otros expertos piensan que la mejor oportunidad para detener el progreso de la enfermedad es la de reducir o eliminar la proteína huntingtina mutante (htt) que se encuentra en las neuronas de las personas afectadas. La tecnología de ARN de interferencia (RNAi) ha demostrado ser altamente eficaz en la reducción de los niveles de proteína mutada htt y revertir los síntomas de la enfermedad en modelos de ratón.

Nuestro reto con la tecnología de ARN de interferencia es encontrar la manera de entregarla en el cerebro humano de manera sostenida, segura y efectiva", dijo Nolta, cuyo laboratorio ha recibido recientemente fondos del Instituto de Medicina Regenerativa de California para desarrollar un sistema de entrega de RNAi en la enfermedad de Huntington. "Estamos explorando el uso de células madre humanas para crear fábricas de producción de RNAi en el cerebro."

“Las células madre mesenquimales (MSC) han demostrado un alto nivel de seguridad tanto en ensayos clínicos en curso como en finalizados Estas presentan una serie de efectos terapéuticos innatos, como la modulación del sistema inmune, llegando a la lesión y la liberando citoquinas en microambientes dañados”.

“La capacidad de las MSC de transferir de moléculas de mayor tamaño e incluso organelos ha sugerido su potencial uso como vehículo de transporte para liberar RNA de interferencia con fines terapéuticos”.

“En una serie de sistemas modelo hemos encontrado evidencia de que las células madre mesenquimales pueden transferir RNAi dirigido tanto a genes portadores como a la huntingtina mutante en líneas de células neuronales”

http://www.ucdmc.ucdavis.edu/stemcellresearch/ .

Este acontecimiento científico, es por supuesto un gran paso lleno de esperanza para lograr el tratamiento y desactivación de la enfermedad en pacientes afectados o sujetos a riesgo..