Novedades en la terapia génica

Novedosa nano partícula que imita un virus ofrece una nueva ruta a la terapia génica.
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Eric Gershon 12 Dec 2011 12:19
Traducido: Victor A. Orozco Fundación Huntington de Colombia
Investigadores de Yale han desarrollado una novedosa nano partícula con prometedoras aplicaciones en terapia génica. El avance podría conducir a nuevos tratamientos para muchas formas de cáncer, incluyendo tumores cerebrales, así como para la fibrosis quística y la enfermedad de Huntington.
El sistema que hemos desarrollado puede ser utilizado para cualquier tipo de terapia génica ", dijo W. Mark Saltzman, profesor y director de ingeniería biomédica en la Universidad de Yale e investigador principal de un artículo sobre estos hallazgos, publicados en la revista en línea Nature Materials del 04 de diciembre. Utilizando una novedosa química sintetizamos y produjimos una nueva familia de materiales polímeros que son diferentes a cualquiera de los que hayan sido usados antes. (Saltzman y co-investigador principal Zhaozhong Jiang son investigadores de la escuela Ingeniería y Ciencias Aplicadas de Yale).
La nueva partícula no viral que es altamente segura y eficiente, actúa como un virus introduciendo un gen específico en las células enfermas con el fin de matar o repararlas.
Otros agentes no virales existentes ahora tienen defectos importantes, como la ineficiencia o una carga eléctrica muy positiva que puede matar células sanas. Tratamientos virales en la terapia génica pueden ser peligrosos porque pueden causar importantes reacciones inmunes.
El equipo de Yale superó el problema de exceso de carga, haciendo sus nano partículas más hidrofóbicas, o repelentes al agua, por lo tanto siendo menos probable que formen enlaces químicos con las moléculas de agua. En concreto, el equipo incorporó de manera segura, unidades insolubles en agua dentro del polímero que genera las nanopartículas. Esto reduce la carga positiva y aumenta la estabilidad. El resultado es un mecanismo muy seguro para la entrega de genes siendo más eficiente que las opciones disponibles en el mercado. Se puede inyectar una gran cantidad de ella en los animales", dijo Saltzman. "Se produce una entrega de genes eficientes, sin ningún efecto tóxico."
El equipo de investigación probó las nanopartículas, in vitro en cultivos celulares e in vivo en un modelo de tumor en ratones. Aunque los nuevos materiales podrían ser utilizados para la terapia génica en una amplia variedad de entornos, Saltzman y sus colegas están particularmente interesados en usarlos en futuras investigaciones sobre tratamientos para los tumores cerebrales. Muchos expertos creen que la terapia génica es un método prometedor para el tratamiento de tumores cerebrales, sin embargo, la investigación anterior se ha visto limitada por la toxicidad y la baja eficiencia de los materiales de entrega del gen. Este nuevo trabajo ofrece una posible solución a estos problemas.