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miércoles, 15 de mayo de 2013

Avances en la investigación sobre el RNA de interferencia.

Administración no invasiva de ácido ribonucleico de interferencia para  reducir  la expresión de la huntingtina en el cerebro,  utilizando ultrasonido enfocado (FUS) para traspasar  la barrera hematoencefálica.

J Acoust Soc Am. 2013 May;133(5):3408

Autores: Burgess A, Huang Y, Querbes W, Sah DW, Hynynen K

Resumen

La enfermedad de Huntington es causada por una mutación en el gen huntingtina (htt), que conduce a la disfunción neuronal y muerte celular. El silenciamiento del gen htt puede detener o revertir la progresión de la enfermedad, lo que indica que el ARN de interferencia es la estrategia más eficaz para el tratamiento de la enfermedad.

Sin embargo, los trozos de ARN de interferencia (siRNA) no atraviesan la barrera hematoencefálica, por lo que la entrega al cerebro es limitada. En  este sentido, demuestran que el ultrasonido enfocado (FUS), junto con la entrega intravascular de microburbujas de agentes de contraste se utiliza para, localmente y de forma transitoria, interrumpir la barrera hematoencefalica  BHEen el estriado derecho de ratas adultas. 48 horas después del tratamiento con siRNA, el) cuerpo estriado derecho (tratado) e izquierdo (control) se diseccionaron  y se analizaron los niveles de mRNA Htt.
 
Se demostró que el ultrasonido enfocado (FUS) puede entregar de forma no invasiva el  siARN-htt directamente al  cuerpo estriado que dependiendo de la dosis, conduce a una reducción significativa de la expresión de htt.

Además, se demostró que la reducción de htt con siRNA-htt fue mayor cuando se aumentó la magnitud de disrupción de la BHE. Este estudio demostró que el tratamiento con siRNA para la caída de htt mutante es factible sin la intervención quirúrgica requerida previamente para la entrega directa al cerebro.

La administración no invasiva de ARNsi a través de la barrera hematoencefálica (BHE) sería una ventaja significativa para la traducción de esta terapia a los pacientes en HD.











 

 
 

Direcciones electronicas para consultar

Donde encontra información sobre la EH

Huntington´s disease Society of America hdsa_az@hotmail.com ; phardt1@cox.net
Barrow Neurological Institute . Dr Richard Burns
The Mayo Clinic . Dr John Caviness
Sun Health. Dr. Holly Shill

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