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martes, 26 de junio de 2012

¿Podrían las células madre mesenquimales contribuir a silenciar los genes?

Las células madre pueden contribuir a silenciar el gen de la EH en las células. ¿Es necesario?
Por: Dr. Jeff Carroll 
Editado por Dr Ed Wild ; Traducido por Asunción Martínez
31 de enero de 2012

Mucha gente considera que "silenciar los genes" es la mejor opción para el tratamiento de la Enfermedad de Huntington. Un grupo liderado por la doctora Jan Nolta ha descrito un nuevo método para obtener el silenciamiento de las células, en laboratorio, usando células madre de médula ósea. ¿Este nuevo enfoque ofrece ventajas sobre los ya existentes?

Para leer más: http://es.hdbuzz.net/70

viernes, 22 de junio de 2012

Se abren mayores caminos de esperanza.

Medicamentos  pueden revertir los síntomas de la enfermedad de Huntington 6-20-2012

 Datum: 22 June 2012 Vrijdag 15:56

Los científicos han desarrollado una terapia de oligonucleótidos antisentido,  que dicen logra  la reversión sostenida de la enfermedad de Huntington.en modelos de roedores y la reducción de los niveles de la proteína huntingtina en el cerebro de  primates no humanos. Los ASOs catalizan eficazmente la degradación del m ARN huntingtina mediada por la  H RNasa impidiendo la producción de proteína mutante. Las pruebas en modelos animales mostraron que la infusión transitoria de los oligonucleótidos en el líquido cefalorraquídeo de ratones con la EH sintomáticos, retrasa la progresión de la enfermedad y también dio lugar a la reversión del fenotipo de la enfermedad que duró mucho más tiempo que la caída del mRNA misma. Es importante destacar que los estudios demostraron que la reducción de la proteína huntingtina de tipo silvestre, así como la huntingtina mutante produjeron la misma inversión sostenida de la enfermedad.

From: Louise Vetter [mailto:LVetter@hdsa.org]

Louise Vetter

Huntington's Disease Society of America


Ayuda para hoy. Esperanza para el Mañana

Un solo tratamiento produce mejoras a largo plazo en modelos animales.

Universidad de California - San Diego

Con un solo  tratamiento, los investigadores del Instituto Ludwig para la Investigación del Cáncer en la Universidad de California en San Diego Escuela de Medicina pudieron  silenciar el gen mutado causante de la enfermedad de Huntington, su  desaceleración y revertir parcialmente la progresión de la enfermedad neurodegenerativa fatal en modelos animales.

Los hallazgos aparecen publicados en la edición en línea de la revista Neuron.(21 de junio 2012 ).

Los investigadores sugieren que la terapia con medicamentos, probada en modelos de  ratones y primates no humanos, podría producir beneficios motores  y neurológicos sostenidos en  adultos humanos con formas moderadas y graves de la enfermedad. Actualmente, no existe ningún tratamiento eficaz.

Don W. Cleveland, PhD, profesor y director de la Universidad de California en San Diego, Departamento de Medicina Celular y Molecular y jefe del Laboratorio de Biología Celular del Instituto Ludwig para la Investigación del Cáncer y sus colegas utilizando  modelos de ratones y primates con la enfermedad de Huntington, infundieron  una sola inyeccion de  un fármaco identificado de ADN basado en oligonucleótidos antisentido (ASOs).Estos se unen y destruyen selectivamente las instrucciones moleculares del gen mutante para la producción  de la proteína huntingtina tóxica.

El singular tratamiento produjo resultados rápidos. Los animales tratados comenzaron a moverse mejor al cabo del primer  mes y mejoraron  la función motora normal dentro del segundo mes. Más notable fue  que  los beneficios persistieron, con una duración de nueve meses, mucho después de que la droga había desaparecido y la producción de las proteínas tóxicas se reanudó.

Para enfermedades como la Huntington, en donde se tolera un producto de proteína mutante durante décadas antes de la aparición de la enfermedad, estos hallazgos abren la provocativa posibilidad de que el tratamiento transitorio puede conducir a un beneficio prolongado para los pacientes", dijo Cleveland

Más allá de mejorar la función motora y cognitiva, los investigadores dijeron que el tratamiento ASO también bloqueó la atrofia cerebral y aumentó la  esperanza de vida en modelos de ratones con una forma severa de la enfermedad. La terapia fue igual de efectiva asi uno o ambos genes huntingtina estuvieran mutados, lo cual es un indicador positivo para la terapia en humanos. Cleveland señaló que el enfoque es particularmente prometedor porque las terapias antisentido ya han sido probadas como seguras en ensayos clínicos y son el foco del desarrollo de más fármacos.

Direcciones electronicas para consultar

Donde encontra información sobre la EH

Huntington´s disease Society of America hdsa_az@hotmail.com ; phardt1@cox.net
Barrow Neurological Institute . Dr Richard Burns
The Mayo Clinic . Dr John Caviness
Sun Health. Dr. Holly Shill

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Presidente de la Fundación Huntington de Colombia Médico Veterinario