Consideraciones tecnicas sobre medicaciones

Anexamos el extracto del artículo, porque consideramos que es de capital importancia el conocer cómo es el mecanismo de la enfermedad de Huntington y cómo pudiera ser tratada.

"Defectuoso proceso de limpieza ( a nivel celular) puede ser la clave de la enfermedad de Huntington"

Londres, 12 de abril (ANI): Los científicos del Albert Einstein College of Medicine de la Universidad de Yeshiva han demostrado por primera vez que la acumulación de una proteína mutada puede explicar el comportamiento dañino celular en la enfermedad de Huntington.

Según los investigadores, la nueva investigación es otro paso hacia el descubrimiento de un tratamiento efectivo para este fatal y heredado trastorno neurodegenerativo.

La enfermedad de Huntington resulta de una mutación genética que conduce a una forma defectuosa de la proteína huntingtina. La mutación es dominante, lo que significa que un niño de un padre afectado tiene una probabilidad del 50 por ciento de heredar de Huntington.

Puesto que la proteína defectuosa está presente en todas las células de una persona, la enfermedad causa problemas en el cerebro y en todo el cuerpo. "Los estudios han demostrado que la enfermedad de Huntington se produce en parte porque la proteína huntingtina mutada se acumula dentro de las células y es tóxico para ellas", dijo Ana María Cuervo, autora principal del estudio.

Todas las células dependen de diferentes mecanismos para romper las proteínas "viejas" y otros componentes y reciclarlos. El proceso conocido como autofagia (literalmente, "auto-comer"), mantiene las células limpias, despejadas y provee de piezas de repuesto para que funcionen mejor.Cuervo y su equipo habían demostrado previamente que una falla en la autofagia puede desencadenar la enfermedad de Parkinson, al permitir que una proteína tóxica se acumule. Sospechaba que algo similar estaba ocurriendo en la enfermedad de Huntington.
Después de estudiar dos modelos en ratón de la enfermedad de Huntington, así como linfoblastos (glóbulos blancos) de las personas con la enfermedad, ella y su equipo encontraron que la función de la proteína huntingtina mutada era sabotear los esfuerzos de la célula para la recolección de basura. Uno de los mecanismos para la limpieza de las células involucra la formación de una membrana que rodea a la proteína u otra estructura celular que requiera remoción. Esta bolsa de basura "(conocida más formalmente como autofagosoma) luego trasporta los sacos llenos de la enzima hacia los lisosomas que se fusionan con las bolsas y digieren la carga. Pero los esfuerzos de limpieza van mal en la enfermedad de Huntington.
Cuervo y su equipo encontraron que las proteínas huntingtina defectuosas se adhieren a la capa interna de los autofagosomas lo que les impide recoger la basura. El resultado: los autofagosomas llegan vacíos a los lisosomas, y los componentes celulares en vez deben ser reciclados se acumulan, causando toxicidad lo que probablemente contribuye a la muerte celular.

Cuervo señaló que este hallazgo demuestra que la activación de los lisosomas de las células - uno de los tratamientos propuestos para la enfermedad de Huntington - no servirá de nada."No importa qué tan activos estén su lisosomas si no van a recibir los componentes celulares para digerir. En su lugar, deberíamos centrarnos en tratamientos para ayudar a los autofagosomas a reconocer la basura intracelular, tal vez reduciendo al mínimo su contacto con la proteína huntingtina defectuosa. Mediante el fomento de la recogida de restos celulares, podemos ser capaces de mantener a los pacientes de Huntington libre de síntomas durante un tiempo más largo ", dijo
Su investigación se describe en la edición en línea 11 de abril de Nature Neuroscience. (ANI)